重磅消息！基因编辑新疗法或能治愈危险炎症 治疗一年90患者没再发作

瞻观前沿

遗传性血管性水肿是一种罕见的炎症疾病，它会导致人体组织突然出现肿胀，尤其对面部或喉咙等部位有影响。患者在发病时会经历极度的痛苦，而且如果喉咙堵塞，还可能导致窒息。虽然症状类似于过敏反应，但遗传性血管性水肿无法用抗过敏药物治疗，给患者带来了极大的困扰。

然而，英国剑桥大学的科学家们进行了一项基于CRISPR新型基因疗法的首次治疗试验，结果显示，10名罹患遗传性血管性水肿的患者中有9人几乎痊愈。这项研究成果表明，新基因疗法或许能够治愈这种危险的炎症疾病。

在试验中，10名患者接受了体内给药的新型基因疗法，治疗后的6个月，他们的肿胀发作次数下降了95%。之后的6个月到一年的时间里，9人没有再出现肿胀发作。

研究团队表示，现有治疗遗传性血管性水肿的药物是通过阻断肝脏产生的一种与炎症有关的蛋白质激肽释放酶而发挥作用。而新疗法则是通过包裹在脂质纳米颗粒内的遗传物质来切割激肽释放酶基因，肝细胞会吸收这些脂质纳米颗粒来发挥作用。

此外，这项新基因疗法采用了直接给药的方式完成治疗，患者只需服用一次，就能获得如此好的疗效。这一点非常吸引人，因为迄今为止，大多数基于CRISPR的基因疗法都是在实验室中进行的体外编辑，即先将细胞从人体中取出，进行编辑后再注入体内，这是一个复杂且漫长的过程。

这项研究成果的发表无疑为遗传性血管性水肿的治疗带来了新的希望。随着进一步的研究和临床实验，相信新型基因疗法将为更多患者带来福音，为罕见炎症疾病的治疗开辟出全新的道路。

（图片来源：摄图网）

技术价值观察

基因编辑行业是一个充满潜力和希望的领域，通过CRISPR等技术，科学家们正在不断探索基因治疗、疾病预防和农业改良等方面的可能性。

从产业链整体环节来看，不同于其他行业，基因编辑行业上游通常不是企业，而是科研机构、高等院校等研究团队，这些研究团队将专利授权给中游的生物科技公司，同时，生物科技公司通过对科研团队投资以共享专利。中游的生物科技公司可分为两大类，一类是基因编辑产品供应商，一类是基因编辑技术服务商，产品供应商指试剂盒、病毒载体及核酸序列合成等供应商，技术服务商通常提供相关的技术平台。下游终端客户主要包括CRO公司、制药公司、生物技术公司、科研机构四大类。通常，生物科技公司为这些下游公司提供产品和技术，相应的，下游公司会对生物科技公司进行投资或与其合作以共享产品。

英国剑桥大学的科学家们进行一项基于CRISPR新型基因疗法的首次治疗试验，还在试验阶段，目前处基因编辑产业链上游环节。

宏观市场观察

全球基因编辑技术重要性凸显

根据Statista的数据显示，在全球健康领域技术中，CRISPR/Cas9基因编辑技术的重要性占比达到了12.0%。这表明基因编辑，尤其是CRISPR/Cas9基因编辑技术在健康领域中具有较高的地位，未来有着较大的发展潜力。

注：1)该图表数据为2020年数据。2)影响力指该项技术在健康领域的重要性占比，原文为Technologies predicted to have the most impact on health care底层数据为该领域方面的论文、报告在健康领域中的占比。

基因编辑细分技术对比

目前常用的基因编辑技术包括ZFN技术、TALEN技术以及CRISPR/Cas9技术，它们分别代表了第一代、第二代和第三代基因编辑技术。随着技术的发展，这些技术在识别精度、识别效率和剪切效率方面逐渐提升，同时成本逐渐下降，商业化程度也逐渐提高。

基因编辑行业国家支持力度提升

基因编辑行业中，国家自然科学基金是最主要的科研资助项目之一。该基金对基因编辑科研项目的资助反映了国家对整个基因编辑行业的支持力度。从国家自然科学基金对基因编辑项目的资助数量来看，2018年至2022年，取得国家自然科学基金支持的基因编辑项目数量持续增长，尽管增速有所放缓。2022年，取得国家自然科学基金支持的基因编辑项目数量为68项，同比增长28%。

中国基因编辑技术赛道热力图

根据产业热力图显示，目前基因编辑关键技术强相关的城市集群主要集中在华北、华中和粤港澳大湾区，尤其是河南省成为重点发展区域。这些城市群已投入大量政策、资金、环境和人才资源用于基因编辑研发，成为潜在的基因编辑技术发展中心。根据热力图的分布华北地区有极大的可能性成为基因编辑技术的先导区域。重点关注河南省周口市沈丘县、江西省宜春市万载县、广东省深圳市南山区等地的相关企业，以及这些地方对基因编辑产业发展的投资环境和潜力市场。

经济学人APP资讯组

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标签： 基因 编辑 技术 随笔