图源：摄图网
瞻观前沿
当前，全球患有先天性耳聋的患者高达2600万。中国每年则有大约3万新生聋儿，其中大约60%的患病原因与遗传因素相关。而OTOF基因（表达耳畸蛋白）突变是导致先天性耳聋常见的病因之一，患者通常表现为重度、极重度或完全的听力损失和言语障碍。此前，临床上尚无治疗药物。随着生物医药技术的发展，基因治疗被认为是根治遗传性耳聋最有潜力的策略之一。
在复旦大学李华伟教授的带领和指导下，舒易来教授用长达10多年的不懈努力，携手合作伙伴研发了针对OTOF基因突变的耳聋基因治疗药物，它能在内耳中重新编码产生功能正常的OTOF蛋白。2024 年 1 月，关于上述成果的相关论文以《AAV1-hOTOF 基因治疗常染色体隐性耳聋 9：单臂试验》（AAV1-hOTOF gene therapy for autosomal recessive deafness 9: a single-arm trial）为题发表在《柳叶刀》（IF 168.9）。
递送大基因一直是基因治疗中的一个难题，该团队利用双 AAV（adeno-associated virus）载体的方式递送，起到了相当于两辆车分开装货的作用，让药物到达内耳以后再连接进行重组，首次成功实现了大基因在人体中的递送。
当前，课题组自主研发了内耳递送路径和设备，已与一家外部公司合作，利用产学研医互补优势打通了基因治疗药物研发、产业化设计、工艺生产、安全评估等关卡，建立了产学研医发展的新模式。
总的来说，这是全球第一个（first-in-human）取得疗效的耳聋基因治疗临床试验，也是该领域目前成系统的、病例数最多的、随访时间最长的临床试验。更是全球第一项双AAV载体的人体试验，开启了耳聋基因治疗的新时代。
技术价值观察
该研究介绍了全球首个用于感音神经性耳聋的基因疗法的数据。对于基因治疗领域、特别是对于耳科领域这是一个重要贡献。此外，课题组也希望能通过增强细胞和基因治疗科技创新策源能力和临床研究转化能力来进一步降低成本。
目前，我国细胞与基因治疗上游以生物科学工具、细胞与基因治疗CRO/CDMO为主。中游细胞与基因治疗主要为细胞与基因治疗新药研发公司。下游为终端销售，包括医院、零售药店等。
宏观市场观察
基因治疗能够通过改变人类基因来治疗和预防疾病，在治疗遗传性疾病、肿瘤和某些病毒感染性疾病中显示出较好的临床前景，主要应用领域包括癌症、罕见病等。
细胞与基因治疗(CGT)行业投融资规模
根据IT桔子数据，2021年之前，细胞与基因治疗行业的投融资事件数量总体持续增长，2021年，行业投融资热度达到历史最高点，投融资事件数量为656件，投融资金额超过1112亿元。2022年至2023年10月，行业投融资热度有所下降，2022年全年，行业投融资事件数量为508件，投融资金额超过667亿元，2023年1至10月，行业投融资事件数量为322件，投融资金额超过421亿元。
注：该图表数据更新至2023年10月。
中国获批上市细胞与基因治疗(CGT)药品注册情况
截至2023年上半年，中国国家药监局药品审评中心受理的细胞治疗药物IND申请已超过50个，其中包括18项CAR-T药物IND申请，19项干细胞药物IND申请，10项NK细胞药物IND申请。
企业竞争强劲，春笋持续涌出
从业务关联度角度来看，目前诺诚健华(09969)、诺思兰德(430047)、传奇生物(LEGN)、药明巨诺(02126)的细胞与基因治疗业务关联度在95%以上，主营业务均为细胞与基因治疗产品的销售、定制化服务等。第二梯队为博雅辑因、亦诺微医药等;其次是复星凯特、纽福斯、滨会生物等。
我国细胞与基因治疗新药公司主要专注于CAR-T、TCR-T等免疫细胞产品，以及基因修饰溶瘤病毒产品的研发，治疗领域为血液瘤、淋巴系统肿瘤、实体瘤等。
中国基因治疗技术赛道热力图
根据产业热力图显示，目前细胞与基因治疗关键技术强相关的城市集群主要集中在华北和华南地区，尤其是深圳市成为重点发展区域。这些城市群已投入大量政策、资金、环境和人才资源用于细胞与基因治疗研发，成为潜在的细胞与基因治疗技术发展中心。根据热力图的分布，华南地区有极大的可能性成为细胞与基因治疗技术的先导区域。重点关注深圳市福田区和宝安区，北京市大兴区，石家庄市裕华区以及东莞市等地的相关企业，以及这些地方对细胞与基因治疗产业发展的投资环境和潜力市场。
经济学人APP资讯组
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