诺奖得主宣布 将利用基因编辑技术解决数百种遗传疾病

瞻观前沿

基因编辑技术是一种新兴的基因工程技术，能够比较精确地对生物体基因组特定目标基因进行修饰。近日，2020年诺贝尔奖得主、CRISPR/CAS9技术发明者之一的詹妮弗·杜德纳创立的非营利性创新基因组学研究所宣布，正在与生命科学工具公司丹纳赫进行合作，旨在利用CRISPER基因组编辑解决数百种遗传疾病。

丹纳赫是一家为创新基因组学研究提供工具的运营公司，将在合作中提供工具、试剂、资源和专业知识，以简化临床前和临床开发流程，并制定新的安全性和有效性标准。该公司还将利用其新开设的治疗性寡核苷酸生产设施，在CRISPR核酸酶和向导RNA的合成、修饰、纯化和质量控制方面提供行业领先的技术。

杜德纳和伯克利分校的基因编辑专家弗多·乌尔诺夫领导的团队将首先专注于开发针对两种罕见遗传疾病的基因编辑疗法：家族性噬血细胞性淋巴组织细胞增生症和Artemis缺陷型重症联合免疫缺陷。他们的目标是在四年内将这两种基因编辑疗法推向人体临床研究。

杜德纳指出，CRISPR的一大优点是可编程技术，因此可以相对容易地重新靶向不同的基因。然而，她也表示需要弄清楚如何创建一个更精简的管线，让基因编辑疗法的开发过程更加方便。她还表示，他们的目标不仅是开发两种罕见疾病的治疗方法，还要弄清楚如何标准化流程，因此所需要的时间可能更长。

（图片来源：摄图网）

技术价值观察

从产业链整体环节来看，不同于其他行业，基因编辑行业上游通常不是企业，而是科研机构、高等院校等研究团队，这些研究团队将专利授权给中游的生物科技公司，同时，生物科技公司通过对科研团队投资以共享专利。中游的生物科技公司可分为两大类，一类是基因编辑产品供应商，一类是基因编辑技术服务商，产品供应商指试剂盒、病毒载体及核酸序列合成等供应商，技术服务商通常提供相关的技术平台。下游终端客户主要包括CRO公司、制药公司、生物技术公司、科研机构四大类。通常，生物科技公司为这些下游公司提供产品和技术，相应的，下游公司会对生物科技公司进行投资或与其合作以共享产品。这项技术位于基因编辑产业链的上游环节。

从参与者来看，上游科研机构、高等院校均为国内外顶级科研机构和大学。中游企业中，产品供应商包括源井生物、信念医药、吉玛基因、诺唯赞等，技术服务商包括集萃药康、九天生物，南模生物、博雅辑因等。下游CRO公司包括赛业生物、博腾生物、冠科生物等，制药公司包括芳拓生物、凌意生物、纽福斯等，生物技术公司包括先正达、舜丰生物等。

宏观市场观察

CRISPR/Cas9技术应用分析

CRISPR相关药物研发成果较多，且已有三项药品出现在了评审阶段，两项药品处于临床试验阶段。总体来看，CRISPR技术优点在于，构建简单，成本低，效率高，应用较为广泛，而缺点在于，缺乏特异性，一些gRNA分子结合的DNA只是部分地与gRNA互补。

主流基因编辑技术详解

CRISPR/Cas9技术是基因编辑的主流技术方向，主要通过组件CRISPR序列，转录表达CRISPR序列，切割同源DNA来实现基因编辑的目的。截至2023年，该技术在医学、植物和工业领域得到广泛应用。在医学方面，它对于纠正致病病变、细胞修复以及保护突变方面具有重要意义。

全球基因编辑市场规模

近年来全球基因编辑市场规模迅速增长。根据Allied Market Research和Global Market Research的统计数据显示，从2021年到2022年，市场规模从48.11亿美元增长至54.12亿美元，同比增速为12.49%。整体而言，基因编辑行业增速较快，市场规模仍有较大的增长空间。

中国基因编辑技术赛道热力图

根据产业热力图显示，目前基因编辑关键技术强相关的城市集群主要集中在华中、长三角和粤港澳大湾区，尤其是河南省成为重点发展区域。这些城市群已投入大量政策、资金、环境和人才资源用于基因编辑研发，成为潜在的基因编辑技术发展中心。根据热力图的分布，华中地区有极大的可能性成为基因编辑技术的先导区域。重点关注河南省周口市沈丘县、江西省宜春市万载县、北京市海淀区等地的相关企业，以及这些地方对基因编辑产业发展的投资环境和潜力市场。

经济学人APP资讯组

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标签： 基因 编辑 技术 随笔