抗癌效力提高100倍！研究展示新的T细胞疗法 有望开启实体瘤免疫治疗新时代

瞻观前沿

加州大学旧金山分校和西北医学院的一项突破性研究展示了一种新的T细胞疗法，通过利用癌细胞的突变，研究人员改造了T细胞，其抗癌效力提高了100倍以上，该疗法可显着增强工程化T细胞对抗实体瘤的能力，有望开启实体瘤免疫治疗的新时代。

此前，使用工程化T细胞的免疫疗法开创了癌症治疗的新时代，但它们也有其局限性。它们可能会引起副作用或停止发挥作用，而且对90%的癌症根本不起作用。现在，加州大学旧金山分校和西北医学院的科学家可能已经通过借鉴癌症本身的一些技巧找到了解决这些局限性的方法。通过研究导致淋巴瘤的恶性T细胞的突变，他们锁定了一种能够赋予工程化T细胞非凡效力的突变。研究小组将这种独特突变的基因插入正常人类T 胞中，使它们杀死癌细胞的能力提高了100倍以上。他们将肿瘤控制了好几个月，没有显示出有毒的迹象。

加州大学旧金山分校和西北大学的团队利用来自淋巴瘤患者的T细胞筛选了71种突变，最终分离出一种被证明有效且无毒的突变，并对其进行了一系列严格的安全测试。西北大学范伯格医学院医学皮肤病学、生物化学和分子遗传学副教授 Jaehyuk Choi 医学博士表示，我们的发现使T细胞能够杀死多种癌症类型，并有可能为预后不良的人提供治疗。由于细胞疗法在患者体内存活和生长，它们可以提供对癌症的长期免疫力。

图片来源：SciTechDaily.com

技术价值观察

目前，我国细胞与基因治疗上游以生物科学工具、细胞与基因治疗CRO/CDMO为主。中游细胞与基因治疗主要为细胞与基因治疗新药研发公司。下游为终端销售，包括医院、零售药店等。

研究展示了一种新的T细胞疗法，其抗癌效力提高了100倍以上，为癌症治疗提供潜在的新途径。因此，从细胞与基因治疗产业链上看，该技术处于产业链的中游环节。

宏观市场观察

——细胞与基因治疗(CGT)概念界定

细胞与基因治疗是指将外源遗传物质导入靶细胞，以修饰或操纵基因的表达，改变细胞的生物学特性以达到治疗效果的一种新兴治疗方式，主要包括细胞治疗及基因治疗。具体分类如下：

——中国获批上市细胞与基因治疗(CGT)药品注册情况

截至2023年上半年，中国国家药监局药品审评中心受理的细胞治疗药物IND申请已超过50个，其中包括18项CAR-T药物IND申请，19项干细胞药物IND申请，10项NK细胞药物IND申请。

——中国细胞与基因治疗(CGT)主要应用于癌症、罕见病等领域

基因治疗能够通过改变人类基因来治疗和预防疾病，在治疗遗传性疾病、肿瘤和某些病毒感染性疾病中显示出较好的临床前景，主要应用领域包括癌症、罕见病等。具体应用领域及细胞与基因治疗优势如下：

——细分市场：中国细胞疗法市场规模

根据弗若斯特沙利文统计，我国细胞治疗市场规模将由2021年的33亿元增长至2030年的584亿元，CAGR高达53%。其中，CAR-T细胞疗法市场规模将由2021年的23亿元增长至2030年的287亿元。

——中国细胞与基因治疗(CGT)仍存在较大的需求空间

在2019年，国家发改委提出面向产业发展基础良好、竞争力较强的珠三角、长三角、京津冀等优势区域，推动细胞产业等重点生物医药领域集聚发展;2020年，上海市政府发布《关于推动生物医药产业园区特色化发展的实施方案》，提出重点建设以张江生物医药创新引领核心区为轴心的1+5+X生物医药产业空间布局;2021年，上海市政府发布《关于促进本市生物医药产业高质量发展的若干意见》，提出支持基因治疗、细胞治疗等高端生物制药，推广合同研发生产组织等新模式，鼓励通过合同生产组织(CMO)或合同研发生产组织(CDMO)方式，委托开展研发生产活动。

在监管规范和政策支持下，国内细胞与基因治疗行业有望实现弯道超车，提升国内生物医药产业的整体创新能力和前沿领域影响力。根据《我国基因治疗的现状与未来》，2021年后，我国细胞与基因治疗行业已进入快速发展阶段，商业化进程加快，市场规模增速较大。预计到2025年，行业市场规模将增长至17885.3亿元。

——中国细胞与基因治疗(CGT)行业发展趋势分析

当下，细胞与基因治疗多作用于肿瘤和自身免疫性疾病。多种疾病由于产生耐药导致疾病进一步发展，从而出现新的治疗需求。并且，自身免疫性疾病等仍然缺乏有效的治疗方法。以上两点均产生了巨大的未被满足的临床需求。对于疾病深入研究以及对于药物研发持续的投入有助于开发更多的创新药物以应对实际临床需求。

此外，新的肿瘤治疗方法的上市将解决临床未满足需求，从而实现市场规模的增长，世界各国都对治疗癌症或罕见病的新药或新型疗法寄予厚望，对新药和新型疗法开发的研发投入也不断增加。特别是一些中小型生物技术制药公司致力于开发新药，这将促进抗肿瘤药物市场的增长。再加上，政府出台了一系列政策，包括缩短创新药物临床申请和上市申请的审批时间，加快有潜力的新药进入市场，满足迫切存在的临床需求。同时，相关政策对专利保护也大大加强。此外，政府还出台了进口抗癌药免税、人才激励计划和专项公共研发基金等优惠政策，特别是支持国内企业研发活动方面的政策。因此，现有的新型肿瘤治疗方法将变得越来越多样化，在未来会成为抗肿瘤药物市场增长的一大助力。

中国细胞治疗技术赛道热力图

根据产业热力图显示，与细胞治疗关键技术强关联的城市集群主要集中在华南和华东地区，并且以海南、上海、广东为重点发展区域，未来布局细胞治疗技术及其他相关技术的发展路径，极大可能性在于华南华东优先导入，其中可重点关注海南省海口市龙华区、上海市黄浦区、广东省广州市天河区及广东省深圳市福田区所处细胞治疗的相关企业，以及该地方对于细胞治疗产业发展投资环境、供给市场的潜力空间。

经济学人APP资讯组

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标签： 细胞 基因治疗 治疗 随笔