效果显著！西班牙科学家开发出新基因疗法，遗传性肿胀发作减少98

瞻观前沿

近日，据生物医药行业媒体Endpoints News报道，在西班牙Valencia举行的欧洲过敏与临床免疫学学会上， Intellia Therapeutics公布了其名为NTLA-2002的CRISPR基因编辑疗法I期试验的最新数据。只需一次输注，便几乎完全消除了10名遗传性血管性水肿(HAE)患者的肿胀发作。

HAE是一种由常染色体遗传的罕见疾病，患者由于补体C1酯酶抑制物(C1-INH)的缺乏或功能障碍，会经历突发性炎症，导致全身肿胀，严重时甚至可能致命。长期以来，HAE患者依赖长期的静脉或皮下给药，以及每日口服给药等方式进行终生治疗，但疾病突然发作的风险始终难以完全避免。

Intellia Therapeutics的NTLA-2002疗法采用了CRISPR/Cas9基因编辑技术，旨在通过一次性的全身性给药，对激肽释放酶B1基因(KLKB1)进行精确编辑，特异性关闭该基因的表达，永久性降低激肽释放酶水平，从而达到治愈HAE的目的。

根据Endpoints News的报道，参与此次I期试验的10名HAE患者，在接受NTLA-2002疗法后，肿胀发作次数大幅减少，减少98%，甚至几乎完全消除。其中，部分患者在超过26个月的时间里一直未再发作。这一结果无疑为HAE患者带来了新的希望，也为基因编辑技术在遗传性疾病治疗领域的应用提供了有力的证据。

Intellia Therapeutics的新闻发言人表示，公司正在紧锣密鼓地推进后续研究。II期研究的初步数据预计将在几个月内公布，而公司也在与监管机构商谈在今年下半年开始一项关键的III期研究。鉴于此次I期试验的显著疗效和较小的患者人数(不到75人)，Intellia Therapeutics希望能够尽快取得进展，并计划在2026年将NTLA-2002疗法提交给美国食品药品监督管理局(FDA)进行审批。

(图片来源：摄图网)

技术价值观察

目前，我国细胞与基因治疗上游以生物科学工具、细胞与基因治疗CRO/CDMO为主。中游细胞与基因治疗主要为细胞与基因治疗新药研发公司。下游为终端销售，包括医院、零售药店等。

西班牙Valencia开发出名为NTLA-2002的CRISPR基因编辑疗法，该技术处于细胞与基因治疗产业链上游环节。

宏观市场观察

细胞与基因治疗(CGT)行业投融资规模

根据IT桔子数据，2021年之前，细胞与基因治疗行业的投融资事件数量总体持续增长，2021年，行业投融资热度达到历史最高点，投融资事件数量为656件，投融资金额超过1112亿元。2022年至2023年10月，行业投融资热度有所下降，2022年全年，行业投融资事件数量为508件，投融资金额超过667亿元，2023年1至10月，行业投融资事件数量为322件，投融资金额超过421亿元。

注：该图表数据更新至2023年10月。

中国细胞与基因治疗(CGT)仍存在较大的需求空间

在2019年，国家发改委提出面向产业发展基础良好、竞争力较强的珠三角、长三角、京津冀等优势区域，推动细胞产业等重点生物医药领域集聚发展;2020年，上海市政府发布《关于推动生物医药产业园区特色化发展的实施方案》，提出重点建设以张江生物医药创新引领核心区为轴心的1+5+X生物医药产业空间布局;2021年，上海市政府发布《关于促进本市生物医药产业高质量发展的若干意见》，提出支持基因治疗、细胞治疗等高端生物制药，推广合同研发生产组织等新模式，鼓励通过合同生产组织(CMO)或合同研发生产组织(CDMO)方式，委托开展研发生产活动。

在监管规范和政策支持下，国内细胞与基因治疗行业有望实现弯道超车，提升国内生物医药产业的整体创新能力和前沿领域影响力。根据《我国基因治疗的现状与未来》，2021年后，我国细胞与基因治疗行业已进入快速发展阶段，商业化进程加快，市场规模增速较大。预计到2025年，行业市场规模将增长至17885.3亿元。

中国获批上市细胞与基因治疗(CGT)药品注册情况

截至2023年上半年，中国国家药监局药品审评中心受理的细胞治疗药物IND申请已超过50个，其中包括18项CAR-T药物IND申请，19项干细胞药物IND申请，10项NK细胞药物IND申请。

中国细胞与基因治疗技术赛道热力图

根据产业热力图显示，目前细胞与基因治疗关键技术强相关的城市集群主要集中在华北和长三角地区，尤其是北京市成为重点发展区域。这些城市群已投入大量政策、资金、环境和人才资源用于细胞与基因治疗研发，成为潜在的细胞与基因治疗技术发展中心。根据热力图的分布华北地区有极大的可能性成为细胞与基因治疗技术的先导区域。重点关注北京市通州区、河北省保定市竞秀区、上海市嘉定区等地的相关企业，以及这些地方对细胞与基因治疗产业发展的投资环境和潜力市场。

经济学人APP资讯组

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标签： 基因治疗 细胞 投融资 随笔