世界上首位接受全新基因治疗试验失聪女童，治疗半年听力恢复到正常人

瞻观前沿

一名名为欧珀桑迪的英国女孩成为了世界上首位接受全新基因治疗试验并成功恢复听力的患者。该治疗成果在近期于美国巴尔的摩举行的美国基因与细胞治疗学会会议上被公布。

欧珀桑迪自出生起就生活在无声的世界中，她患有由OTOF基因缺陷引起的听觉神经病变。这种基因缺陷影响了otoferlin蛋白的编码，这种蛋白对于耳中细胞与听觉神经之间的正常交流至关重要。然而，随着医学技术的不断进步，欧珀的命运在2023年迎来了转机。

2023年9月，欧珀接受了由生物技术公司再生元开发的基因治疗手术。在手术中，医生将工作基因注入欧珀的右耳，以补充她体内缺失的otoferlin蛋白。该治疗过程与安装人工耳蜗相似，医生通过打开欧珀的内耳(耳蜗)并使用导管注射治疗药物，成功将外源基因导入耳部细胞。

让人惊喜的是，在手术后仅仅4周的时间里，欧珀的父母就发现了她听力上的显著变化。到了第24周，这种改善变得更加明显。目前，欧珀的听力等级已经达到了大约25到30分贝，而正常听力的等级是20分贝。

该基因治疗试验的成功，为患有OTOF基因突变的儿童带来了新的希望。基因治疗作为一种利用基因治疗载体将外源的治疗性基因转导至细胞的治疗方法，正在逐步改变许多遗传性疾病的治疗格局。从最初的遗传性疾病治疗，到如今在恶性肿瘤、感染性疾病、心血管疾病以及自身免疫性疾病等领域的广泛应用，基因治疗的安全性和有效性已经得到了显著提升。

(图片来源：摄图网)

技术价值观察

基因治疗，也称为细胞和基因治疗(Cell and GeneTherapy).

细胞和基因治疗行业是一个新兴的医疗领域，它利用细胞和基因的技术手段来治疗各种疾病。通过改变患者的基因组或者利用干细胞等方式来修复受损的组织和器官，从而达到治疗疾病的目的。这一领域的发展为许多无法通过传统药物或手术治疗的疾病提供了新的治疗途径，为医学科学的进步和人类健康的改善带来了希望。

目前，我国细胞与基因治疗上游以生物科学工具、细胞与基因治疗CRO/CDMO为主。中游细胞与基因治疗主要为细胞与基因治疗新药研发公司。下游为终端销售，包括医院、零售药店等。

宏观市场观察

中国基因治疗CDMO市场规模

根据赛业生物在中科院主编的《中国新经济发展报告(2023-2024)》中发布的文章《我国基因治疗的现状与未来》，2018年至2022年，我国基因治疗CDMO行业市场规模由8.7亿元增长至32.6亿元，年复合增速达到

细胞与基因治疗(CGT)应用场景分布

CGT最初主要应用于遗传性疾病治疗，逐步广泛应用于恶性肿瘤、感染性疾病、心血管疾病以及自身免疫性疾病。近年来，随着技术的不断改进，基因治疗的安全性和有效性得到提升，在多种遗传性罕见病，如血友病、脑白质营养不良、杜氏肌营养不良症及先天性黑蒙症等的临床治疗中取得突破成果。具体应用场景如下：

中国细胞与基因治疗(CGT)CRO/CDO参与者营收表现较好

中国细胞与基因治疗(CGT)CRO/CDO主要参与者包括药明康德、药明生物、康龙化成等企业，2022年各大参与者CRO/CDO业务规模大多呈增长态势，在公司业务收入占比超过20%。主要参与者业务梳理如下：

中国细胞与基因治疗技术赛道热力图

根据产业热力图显示，目前细胞与基因治疗关键技术强相关的城市集群主要集中在华北和长三角地区，尤其是北京市成为重点发展区域。这些城市群已投入大量政策、资金、环境和人才资源用于细胞与基因治疗研发，成为潜在的细胞与基因治疗技术发展中心。根据热力图的分布华北地区有极大的可能性成为细胞与基因治疗技术的先导区域。重点关注北京市通州区、河北省保定市竞秀区、上海市嘉定区等地的相关企业，以及这些地方对细胞与基因治疗产业发展的投资环境和潜力市场。

经济学人APP资讯组

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标签： 基因治疗 细胞 治疗 随笔